Si todo sigue como hasta ahora, a mitad de a?o, Connecta Therapeutics podr? asegurar que su propuesta de f?rmaco contra el s?ndrome X fr?gil (SXF) es segura en personas sanas. Tan positivos son los indicios, que esta empresa catalana ya ha empezado a trabajar en la financiaci?n de las pruebas necesarias para demostrar que este medicamento es seguro, también, en pacientes que sufran este trastorno genético. Y, de momento, ya ha atado 2,7 millones de euros del Ministerio de Ciencia, Innovaci?n y Universidades, que esperan que sean solo el principio.

Seg?n detalla en un comunicado la empresa, el s?ndrome X fr?gil se debe a una mutaci?n que provoca la falta de una prote?na (la FMRP), que es clave en las conexiones sin?pticas entre neuronas. Esto se traduce en personas con discapacidad intelectual y/o problemas emocionales y sociales como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Actualmente, el SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria y la segunda causa genética m?s prevalente después del s?ndrome de Down.

La propuesta de Connecta Therapeutics (una empresa que nace a ra?z de una investigaci?n del Centre de Regulaci? Gen?mica de Barcelona) es un medicamento que modula la neuroplasticidad, mejora la capacidad cognitiva y restaura conductas como los problemas de interacci?n social. Este f?rmaco se ha dise?ado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial que permiten simular escenarios, condiciones o situaciones y no tener que recrearlas en el laboratorio, lo que agiliza la investigaci?n y hace que el producto que se prueba en animales sea mucho m?s seguro.

As?, la empresa est? a punto de superar ya la Fase I de su ensayo cl?nico, llevado a cabo en el Instituto de Investigaci?n del Hospital del Mar de Barcelona con "resultados preliminares positivos". Ser? a mitad de este a?o cuando se confirme del todo que el tratamiento no genera efectos secundarios significativos sobre personas sanas. Y el siguiente paso, el que comienzan a financiar estos 2,7 millones de euros, ser? testar lo mismo pero con pacientes adultos. Esta Fase II empezar? a lo largo del primer semestre de 2025.

De todos modos, esta compa??a no descarta tener que acudir al capital privado para obtener mucho m?s dinero. Connecta Therapeutics ya cuenta con Prous Institute for Biomedical Research, Inveready y el CDTI entre sus accionistas.



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