La Asociaci?n Espa?ola de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho p?blico su informe anual en el que destaca que cerca de una cuarta parte de los ensayos cl?nicos que se han realizado en Espa?a en 2023 se centraron en enfermedades raras, a pesar de haberse registrado un descenso de dos puntos respecto al 25% que representaron el a?o anterior.

El informe, que se da a conocer con motivo del D?a Internacional del Ensayo Cl?nico, que se celebra el 20 de mayo, revela que durante 2023 se autorizaron en Espa?a 834 ensayos cl?nicos, de los cuales 190 correspondieron a enfermedades raras, lo que supuso un descenso del 10% respecto al a?o anterior. Como dato especialmente positivo destaca el aumento significativo de los ensayos cl?nicos en las primeras fases de desarrollo, que han crecido un 19% respecto al a?o anterior.

Poblaci?n pedi?trica

Por otro lado, los ensayos dirigidos a poblaci?n pedi?trica representaron el 22% de todos los autorizados en el ?mbito de las enfermedades raras. Seg?n datos de AELMHU basados en el Registro Espa?ol de Estudios Cl?nicos (REec), dependiente de la Agencia Espa?ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), la industria farmacéutica sigue siendo la principal impulsora de los estudios en patolog?as minoritarias en Espa?a, al representar el 96%, un punto m?s que en 2022, mostrando "un claro compromiso" con la investigaci?n en este ?mbito.

Entre 2019 y 2023 en Espa?a se realizaron 4.610 ensayos cl?nicos con la participaci?n de 285.429 personas. De ellos, 1.032 se centraron en enfermedades raras (22%)







Entre 2019 y 2023, en Espa?a, se realizaron 4.610 ensayos cl?nicos con la participaci?n de 285.429 personas. De ellos, 1.032 se centraron en enfermedades raras (22%). Aunque el total de ensayos cl?nicos autorizados registr? un notable aumento en 2020, los ?ltimos tres a?os muestran una tendencia decreciente que ha sido m?s pronunciada en 2023. En el ?mbito de las enfermedades raras, 2023 ha sido el primero en el que se ha registrado un descenso tras cuatro a?os de tendencia creciente.

Cifra récord

Durante estos cinco a?os, los asociados de AELMHU han participado en un total de 210 ensayos cl?nicos en enfermedades raras, experimentando un crecimiento del 24% y alcanzando la cifra récord de 56 ensayos cl?nicos durante en 2021.

Lanzamos el #InformedeEnsayosCl?nicos en Enfermedades Raras. Un a?o m?s, con estos datos, queremos hacer un seguimiento de la evoluci?n de la #investigaci?n de este tipo de terapias

? Accede al informe completo aqu?: https://t.co/RqwuQRp03W#MedicamentosHuérfanos #EERR pic.twitter.com/MqlJZzeGoz

— AELMHU (@aelmhu) May 16, 2024

La Asociaci?n se?ala que, a pesar de que se ha producido por primera vez un descenso en los ensayos cl?nicos realizados, los datos siguen mostrando "una firme apuesta del sector farmacéutico por una innovaci?n que resulta esencial para seguir contribuyendo a mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades poco frecuentes y la de sus familiares".

Medicamentos huérfanos

En febrero, la asociaci?n publicaba su informe anual que analiza todos los medicamentos con nombre comercial que tienen vigente la designaci?n huérfana europea a fecha de 31 de diciembre de 2023. Se detalla la situaci?n de esos f?rmacos en Europa y su disponibilidad para los pacientes espa?oles. A nivel europeo, indica el informe, se ha producido un descenso tanto en el n?mero de nuevas designaciones huérfanas, pasando de 29 en 2022 a 19, como en el n?mero de nuevas autorizaciones comerciales, que han pasado de 24 en 2022 a 12.

La buena noticia es que, durante este tiempo, Espa?a ha mejorado sus datos de acceso, incrementando el n?mero de f?rmacos financiados y reduciendo los tiempos para costearlos. En 2023 se sufragaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 m?s que en el ejercicio anterior, y se alcanz? un total de 78 financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), de los 147 que disponen de autorizaci?n de comercializaci?n por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Es decir, un 53%.



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