Reem
12-12-2023, 12:54 PM
La Federaci?n Espa?ola de Enfermedades Raras (FEDER) ha trasladado "su preocupaci?n ante las dificultades de acceso a nuevos medicamentos existentes para dolencias minoritarias y la continuidad en el acceso a los mismos, en aquellos casos en los que los pacientes ya los est?n recibiendo". La entidad recuerda: de los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en Espa?a, seg?n el ?ltimo informe de la Asociaci?n Espa?ola de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). En Espa?a, se calcula que hay cerca de tres millones de personas que padecen una dolencia poco frecuente.
Los problemas en el acceso a nuevas terapias, los ejemplifica FEDER en una recomendaci?n del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), que propone revocar la autorizaci?n del ?nico tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, que es un trastorno genético raro que genera debilidad muscular progresiva desde la infancia y que ocasiona una muerte prematura debido a insuficiencia card?aca y respiratoria entre los 20 y los 30 a?os de media. La Federaci?n habla de "una iniciativa que se produce de forma muy poco frecuente".
Varias familias est?n recibiendo denegaciones para acceder al ?nico tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, un rato trastorno genético
La Federaci?n explica que, a pesar de que la decisi?n final al respecto de ese tratamiento -TranslarnaTM (atalureno), de PTC Therapeutics- depende de la Comisi?n Europea y esta a?n no se ha pronunciado -se prevé que lo haga en enero del pr?ximo a?o-, lo cierto es que desde el tejido asociativo de referencia "se han notificado casos de varias familias en Espa?a que estaban recibiendo denegaciones de acceso al mismo".
No obstante, precisan, han conseguido su continuidad de forma individualizada, "ya que actualmente no se ha producido la revocaci?n del f?rmaco, por lo que el tratamiento debe ser siendo administrado a los casos que ya lo estaban recibiendo".
Incertidumbre de los pacientes
Desde FEDER trasladan "la importancia de analizar el impacto de este tipo de comunicados y contar con todas las partes implicadas, porque, si bien estos casos se est?n resolviendo de forma directa, lo cierto es que ha generado una situaci?n de incertidumbre en el colectivo de pacientes".
A pesar de continuar autorizado en la actualidad, esta recomendaci?n del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos, aseguran, podr?a ser un precedente a la hora de abordar este tipo de medicamentos. Por eso, FEDER y las asociaciones de referencia de esta patolog?a como Duchenne Parent Project "alertan de que esto podr?a dejar a los pacientes sin acceso al ?nico tratamiento posible para su patolog?a".
V?as de uso alternativo
La entidad de pacientes explica que este tratamiento estaba no financiado por resoluci?n en nuestro pa?s, "siendo un ejemplo de c?mo los pacientes terminan accediendo a este tipo de f?rmacos por v?as de uso alternativo, entre las que se encuentran el uso compasivo, la v?a extranjera y off label, generando adem?s una situaci?n de inequidad entre unos y otros seg?n donde residan".
De los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en Espa?a
Y recuerdan desde la Federaci?n que, desde una perspectiva general, de los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en Espa?a, seg?n el ?ltimo informe de AELMHU, la Asociaci?n Espa?ola de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos. Esta realidad que se vive en Europa de forma dispar, también se refleja en diferencias de acceso entre comunidades aut?nomas y "se suma a las dificultades de acceso, adem?s de la escasez existente: solo el 6% de las m?s de 6.172 enfermedades identificadas en Europa cuentan con tratamientos".
ÃßËÑ... (https://www.sport.es/es/noticias/sociedad/enfermedades-raras-espana-financia-mitad-medicamentos-autorizados-europa-95737679)
Los problemas en el acceso a nuevas terapias, los ejemplifica FEDER en una recomendaci?n del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), que propone revocar la autorizaci?n del ?nico tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, que es un trastorno genético raro que genera debilidad muscular progresiva desde la infancia y que ocasiona una muerte prematura debido a insuficiencia card?aca y respiratoria entre los 20 y los 30 a?os de media. La Federaci?n habla de "una iniciativa que se produce de forma muy poco frecuente".
Varias familias est?n recibiendo denegaciones para acceder al ?nico tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, un rato trastorno genético
La Federaci?n explica que, a pesar de que la decisi?n final al respecto de ese tratamiento -TranslarnaTM (atalureno), de PTC Therapeutics- depende de la Comisi?n Europea y esta a?n no se ha pronunciado -se prevé que lo haga en enero del pr?ximo a?o-, lo cierto es que desde el tejido asociativo de referencia "se han notificado casos de varias familias en Espa?a que estaban recibiendo denegaciones de acceso al mismo".
No obstante, precisan, han conseguido su continuidad de forma individualizada, "ya que actualmente no se ha producido la revocaci?n del f?rmaco, por lo que el tratamiento debe ser siendo administrado a los casos que ya lo estaban recibiendo".
Incertidumbre de los pacientes
Desde FEDER trasladan "la importancia de analizar el impacto de este tipo de comunicados y contar con todas las partes implicadas, porque, si bien estos casos se est?n resolviendo de forma directa, lo cierto es que ha generado una situaci?n de incertidumbre en el colectivo de pacientes".
A pesar de continuar autorizado en la actualidad, esta recomendaci?n del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos, aseguran, podr?a ser un precedente a la hora de abordar este tipo de medicamentos. Por eso, FEDER y las asociaciones de referencia de esta patolog?a como Duchenne Parent Project "alertan de que esto podr?a dejar a los pacientes sin acceso al ?nico tratamiento posible para su patolog?a".
V?as de uso alternativo
La entidad de pacientes explica que este tratamiento estaba no financiado por resoluci?n en nuestro pa?s, "siendo un ejemplo de c?mo los pacientes terminan accediendo a este tipo de f?rmacos por v?as de uso alternativo, entre las que se encuentran el uso compasivo, la v?a extranjera y off label, generando adem?s una situaci?n de inequidad entre unos y otros seg?n donde residan".
De los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en Espa?a
Y recuerdan desde la Federaci?n que, desde una perspectiva general, de los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en Espa?a, seg?n el ?ltimo informe de AELMHU, la Asociaci?n Espa?ola de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos. Esta realidad que se vive en Europa de forma dispar, también se refleja en diferencias de acceso entre comunidades aut?nomas y "se suma a las dificultades de acceso, adem?s de la escasez existente: solo el 6% de las m?s de 6.172 enfermedades identificadas en Europa cuentan con tratamientos".
ÃßËÑ... (https://www.sport.es/es/noticias/sociedad/enfermedades-raras-espana-financia-mitad-medicamentos-autorizados-europa-95737679)